Erste investigational drug-Therapie für eine Lebererkrankung NASH wartet auf die FDA-Zulassung

Erste investigational drug-Therapie für eine Lebererkrankung NASH wartet auf die FDA-Zulassung

2019-12-06

Patienten mit nichtalkoholische steatohepatitis (NASH), einer chronischen Leber-Erkrankung und eine führende Ursache für Lebertransplantationen in den USA derzeit kein zugelassenes Medikament, die Therapie, aber das kann sich bald ändern. Eine große Phase-III-Studie wurde in Zusammenarbeit mit der Virginia-Commonwealth-Universität ist die erste, zu zeigen, die Sicherheit und die Wirksamkeit von ein orales Medikament zur Behandlung der Krankheit.

Die medikamentöse Therapie steht die Genehmigung von der Food and Drug Administration. Ergebnisse aus der Zwischenauswertung der REGENERATION Studie, gesponsert von Intercept Pharmaceuticals, veröffentlicht in der medizinischen Fachzeitschrift The Lancet diese Woche.

Nach Angaben der National Institutes of Health, zwischen 7 Millionen und 30 Millionen US-Erwachsene leiden unter NASH, eine schwere form der Fettleber, unabhängig von Alkohol-Missbrauch, sondern auch eng mit Fettleibigkeit und Typ-2-diabetes.

„NASH ist definitiv ein modernes lifestyle-Krankheit und auf dem besten Weg, die führende Ursache von Lebertransplantationen in den US so früh wie 2020,“ sagte Arun Sanyal, M. D., den älteren und entsprechenden Autor des Manuskripts, und ein professor in der Abteilung für Innere Medizin der VCU School of Medicine. „Wir hoffen, dass diese bahnbrechende Studie führen wird, um die erste zugelassene medikamentöse Therapie für NASH.“

Bei Patienten mit NASH, der Aufbau von Fett in der Leber Schäden, die Zellen und verursacht eine Entzündung. Für viele, NASH Fortschreiten gehören Narbenbildung, Fibrose genannt, die verhindert, dass die Leber nicht richtig funktionieren. In schweren Fällen die Bedingung kann dazu führen, Leberkrebs, Leberversagen und Tod. Die Regenerations-Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit von obeticholic-Säure bei Patienten mit Leber-Fibrose aufgrund von NASH.

„Die Behandlung getestet umkehren können natürlich von NASH,“ Sanyal, sagte. „Obeticholic-Säure zeigte eine Fähigkeit, erfolgreich mit reverse-Leber Narbenbildung bei Patienten am meisten gefährdet für die irreversible Schädigung der Leber bei der Auswertung von 18 Monaten in der Studie. In der Studie werden auch die Folgen, die Patienten langfristig zu sehen, ob diese änderungen gesehen, die auf eine Leber-Biopsie zu übersetzen, die bessere klinische Ergebnisse.“

Angesichts der stillen Natur der Krankheit, viele Patienten Fortschritte zu Leberzirrhose ohne diagnostiziert wird. Während der Entwicklung einer zugelassenen Therapie ist von entscheidender Bedeutung, es wird auch wichtig sein zu entwickeln, die einfache Diagnose-tools, die verwendet werden können in Kliniken, Sanyal, sagte. Er ist derzeit beschäftigt, in Studien zu entwickeln, die eine solche Diagnose. Allein In den USA die Prävalenz der NASH ist voraussichtlich um 63% zwischen 2015 und 2030.

Vor einem Jahrzehnt, Sanyal dazu beigetragen, die wissenschaftliche Grundlage für das, was bald schon der erste zugelassene medikamentöse Therapie für NASH an der VCU C. Kenneth Wright und Dianne Zentrum für Klinische und Translational Research, wo er dient als Bildungs-core-Direktor. Das wissenschaftliche Verständnis, wie Gallensäuren Verbesserung der Glukose-Entsorgung, die ist ein kritisches element einer Bedingung genannt insulin-Resistenz, führte zu einer erfolgreichen, Staatlich finanzierte Phase-II-FLINT-Studie im Jahr 2015, ebnet den Weg für die REGENERATION Studie.