Eine bessere Behandlung für ALS, Lou-Gehrig-Krankheit

Eine bessere Behandlung für ALS, Lou-Gehrig-Krankheit

2019-10-29

Es gibt derzeit keine Heilung für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS). Aber neue Forschung könnte eröffnen sich Wege für eine bessere Diagnose und effektiver Behandlung.

Die Studie, geführt von Cold Spring Harbor Laboratory Associate Professor Molly Gale Hammell, analysiert die Rolle, die Proteine namens TDP-43 spielen ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit. In ALS, diese Proteine sammeln sich in den Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark, wodurch Flussmündungen von Ihnen sterben. Diese mitreißende Wirkung langsam lähmt den Patienten.

Hammell s lab arbeiten eng mit Wissenschaftlern anderer führender Institutionen, die vor kurzem veröffentlicht die Ergebnisse in Cell Reports.

Hammell team versucht, um festzustellen, ob es verschiedene Arten von ALS-Patienten durch die Untersuchung der Funktionen von TDP-43-protein und seine verbindungen zu retrotransposons, auch bekannt als „springende Gene“, ein wichtiger Teil dieses genetische Rätsel. Die Gene können nach dem Zufallsprinzip zu bewegen, von einer Stelle auf einem Chromosom zu einem anderen. Sie können auch ändern die expression der gene, ein Prozess, in dem die Anweisungen von der DNA übersetzt werden in funktionale Aktivitäten in der Zelle.

TDP-43 ist eines der Proteine, die halten die springenden Gene still. Aber wenn TDP-43 sammelt sich in Klumpen oder Aggregate in den Nervenzellen von ALS-Patienten, schlägt es fehl, bis die Stille der springenden Gene. Hammell-Gruppe gefunden, diese verräterischen Anzeichen von TDP-43 Pathologie, oder die pathologischen Merkmale und erhöhten transposons in ein Teil der ALS-Patienten-Proben.

„Diese springenden Gene sind, erzählen uns über Patienten, die TDP-43-Pathologie“, Hammell sagte. „Wir wissen wirklich nicht, warum ein patient hätte eine Reihe von Symptomen im Vergleich zu anderen, und wir versuchen, diese Frage zu beantworten.“

Finden Sie die Antworten, das team untersuchte gen-Expressionsmuster im Gehirn Gewebe von post-mortem-Patienten mit und ohne TDP-43-Pathologie. Sie sah, dass es war eine de-silencing der springende Gene für die Teilmenge der Patienten mit der umfangreichsten TDP-43-Pathologie.

Das team will nun überprüfen, ob die springenden Gene tatsächlich dazu beitragen, die Toxizität der Zellen in der ALS-Patienten. Das team spekuliert, dass hohe Konzentrationen von diesen springenden Gene möglicherweise imitieren einen viralen Erreger oder andere Infektion in den Geweben. Wenn dem so ist, die Forscher können gezielt diejenigen Gene, die mit antiviralen Mitteln oder anderen Therapien.